- Borsa: Tokyo in rialzo in scia di Wall St., picco del 2%
- Brano inedito di Mozart scoperto in una biblioteca tedesca
- Argentina, escono altre foto choc dell'ex first lady con lividi
- Presidente del Parlamento venezuelano, 'González si è arreso'
- Attacco con coltello a Rotterdam, un morto e un ferito
- Dopo l'ordine di Moraes, X è di nuovo offline in Brasile
- Champions: Arteta, Arsenal inconsistente nel secondo tempo
- Champions: Gasperini, rammarico è per rigore, ma siamo contenti
- Usa, 'soluzione diplomatica Israele-Hezbollah è possibile'
- Libano, 'dispositivi manomessi prima di entrare nel Paese'
- Champions: Atalanta-Arsenal 0-0
- Via libera dei 27 Ue ai commissari designati
- Il Brasile indaga sugli utenti che usano X nonostante il blocco
- L'Eurocamera riconosce Gonzalez presidente eletto del Venezuela
- 'Storie di successo Made in Italy', tra identità e innovazione
- Misurate le radiazioni del viaggio Terra-Luna fatto da Artemis I
- Milano-Cortina: Sinner, senza volontari non c'è evento
- Cucinelli, viaggio stilistico nella nuova collezione
- Milano-Cortina: Sinner ambassador 'Io tedoforo? Mi piacerebbe'
- Orsini, 'solidarietà a abitanti e imprese della Romagna'
- Trovato l'aereo disperso in Appennino, morti i 3 a bordo
- Nuovo modello 3D per studiare il cervello, l'organoide oblungo
- Il prezzo del gas crolla a 33 euro ad Amsterdam (-6%)
- Von der Leyen arrivata in Polonia per visita zone alluvionate
- Milano-Cortina:Malagò 'Sinner orgoglio Italia,ambassador ideale'
- Milano-Cortina: Malagò 'eravamo indietro, ora a buon punto'
- Lo spread Btp-Bund si restringe a 135,5 punti in chiusura
- A dipendenti Ferrero premio di produzione fino a 2.400 euro
- Borsa: Milano positiva, rimbalza Campari, corre Mfe
- Michieletto porta "Messiah" nell'ex scalo berlinese di Tempelhof
- Unioncamere, cresce il valore aggiunto nel sistema creativo
- Borsa: l'Europa termina positiva sull'onda della Fed
- Calcio: Inter tornata a Milano, Lautaro pronto per derby
- Borsa: Milano chiude in rialzo, +1,16%
- Primo album live per i Tears for Fears
- Media francesi, 'trovato l'accordo per il governo Barnier'
- Dalle confezioni di cibi 3.600 contaminanti nel corpo umano
- Kylie Minogue, il 18 ottobre esce Tension II
- Calcio: Milan; Maignan si allena in gruppo, ok per derby
- Carlo Rodomonti presidente Editori e Creators Digitali Anica
- Sangiuliano denuncia Boccia, indagano i pm di Roma
- I 90 anni di Sophia Loren, la festa in terrazza a Roma
- Il pianista Boggian a Berlino con l'Istituto Italiano di Cultura
- Marina Berlusconi, 'oggi è il giorno della vittoria'
- British invasion su Netflix, serie Gb dominano visualizzazioni
- Second store a Roma per Uniqlo nella Stazione Termini
- Schlein sul maltempo, il governo fa sciacallaggio politico
- Bagnaia, a Misano voglio vincere ma senza rischiare troppo
- Hezbollah, fermiamo guerra solo se Israele si ferma a Gaza
- Israele approva il piano di battaglia per il fronte nord
La terapia genica ha arrestato la rara malattia di un bambino
Messa a punto su misura in soli 3 anni
La terapia genica è riuscita ad arrestare la progressione della paraplegia spastica di tipo 50, una rarissima malattia genetica che colpisce solo 80 bambini circa in tutto il mondo e che è stata diagnosticata anche a Michael Pirovolakis: messa a punto e somministrata all'Ospedale pediatrico canadese SickKids, la terapia è stata 'cucita' su misura per Michael ed elaborata in soli 3 anni. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, dimostra che nell'anno successivo la somministrazione del gene funzionante, avvenuta nel 2022, la malattia non è avanzata e il bambino ha anche mostrato potenziali piccoli segni di miglioramento. La paraplegia spastica di tipo 50 è una malattia neurodegenerativa progressiva che causa ritardi nello sviluppo, disturbi del linguaggio, convulsioni, una paralisi progressiva di tutti e quattro gli arti e che è in genere fatale in età adulta. Nel caso di Michael, la patologia è causata da due varianti dannose del gene Ap4m1. I ricercatori guidati da Jim Dowling hanno quindi trovato il modo di somministrare la forma corretta del gene nel liquido spinale, che l'ha poi trasportata direttamente alle cellule nervose. Nei 12 mesi successivi al trattamento non sono stati registrati effetti collaterali gravi e la malattia non è progredita, com'è invece tipico della paraplegia spastica. Sembra anche che Michael abbia mostrato potenziali segni di miglioramento: è riuscito per la prima volta a poggiare i talloni a terra e ha sperimentato piccoli progressi in alcuni aspetti del suo sviluppo neurologico. Gli autori dello studio continuano a monitorare la condizione del bambino, ma i dati forniscono importanti prove a sostegno della sicurezza e dell'efficacia della terapia genica, e dimostrano anche che questa può essere sviluppata rapidamente e personalizzata per ogni paziente.
C.Kovalenko--BTB