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Ad UniTn un investimento Extend per ricerca sulle malattie rare
Ricerca del Cibio sull'editing genetico
L'Università di Trento ha ottenuto un investimento per lo sviluppo di una piattaforma innovativa dedicata al trattamento di una vasta famiglia di malattie rare. L'investimento arriva da Extend, il polo nazionale di trasferimento tecnologico dedicato al biopharma nato su iniziativa di Cdp Venture Capital in collaborazione con Evotec e con Angelini Ventures. Questo progetto - informa l'Università di Trento in una nota - rappresenta un passo importante nell'ambito delle terapie avanzate, con l'obiettivo di fornire nuove soluzioni terapeutiche per condizioni patologiche che attualmente hanno poche o nessuna opzione di cura disponibile. La ricerca è condotta da Alessandro Quattrone, professore al Dipartimento di Biologia cellulare, computazionale e integrata (Cibio) dell'Università di Trento, con il suo gruppo di cui fanno parte Maria Corinna Diener, Samuele Sanniti e Alberto Raoss. "Negli ultimi cinque anni abbiamo lavorato per aggirare una delle principali limitazioni dell'editing genico: la necessità di sviluppare strategie terapeutiche su misura per le mutazioni specifiche di ogni malattia. Il nostro approccio innovativo sfrutta un principio universale per aumentare la fabbricazione cellulare di proteine, offrendo una potenziale soluzione per oltre 400 malattie rare causate appunto da insufficienza proteica. Insieme a giovani di talento del mio gruppo, siamo ora pronti a sfruttare tutto il potenziale di questa strategia. Il modello Extend fornisce la piattaforma perfetta per dare vita a questa visione", dichiara Quattrone. Il progetto si chiama Kozaks, acronimo di "Kinetic Optimization of Zygosity by Altered Kozak Sequence" ("Ottimizzazione cinetica della zigosità mediante sequenza di Kozak alterata"), ma anche un nome evocativo che riporta alla biochimica Marilyn Kozak, nota per aver scoperto oltre 40 anni fa proprio la sequenza genetica che regola una produzione efficiente di proteine. Il progetto non è all'anno zero. "Siamo già usciti con un articolo scientifico, realizzato con l'essenziale contributo di una nostra brava dottoranda, ora altrove (Chiara Ambrosini), e abbiamo depositato un brevetto, ma questo finanziamento ci permette di passare dalla fase preclinica al progetto industriale", conclude Quattrone.
K.Brown--BTB